Luxturna: a primeira medicação aprovada para Terapia Gênica no Brasil

O primeiro medicamento de Terapia Gênica no Brasil, o Luxturna (Voretigeno Nepavoreque), foi aprovado pela ANVISA no dia 6 de agosto de 2020.

Para que ele serve?

Luxturna foi desenvolvido para tratar a doença hereditária da retina causada por mutações nas duas cópias do gene RPE65.

Quais são as doenças hereditárias da retina causadas pelo RPE65?

O espectro de doenças causadas pelo RPE65 tem em comum a nictalopia (baixa visão noturna) presente desde os primeiros anos de vida. Entretanto, dependendo da idade de início dos sintomas, gravidade e fenótipo apresentado, os indivíduos com mutações bialélicas no RPE65 podem receber uma variedade de diagnósticos, sendo os mais comuns Amaurose Congênita de Leber tipo 2 e Retinose Pigmentar tipo 20 e os menos comuns Distrofia Retiniana de Início Precoce e Fundus Albipunctatus. Além da dificuldade da visão noturna, as doenças hereditárias da retina mediadas pelo RPE65 são caracterizadas por perda progressiva do campo visual e acuidade visual. Alguns casos tem início mais precoce, evolução mais rápida e nistagmo, além de cegueira noturna e diminuição da visão. Com o passar do tempo, os pacientes com as DHR associadas a mutações no RPE65 não tratados evoluem com perda quase total da habilidade de perceberem a luz de qualquer intensidade. A capacidade de caminhar de maneira independente se torna muito limitada levando a impossibilidade de realizar na vida diária outras atividades dependentes da visão.

Quais são os resultados esperados do tratamento com o voretigeno neparvoveque (insumo farmacêutico ativo de Luxturna®️)?

Os estudos clínicos que avaliaram o Voretigeno Nepavoreque demonstraram significativa melhora da habilidade de caminhar, da sensibilidade à luz e do campo visual 1 ano após o tratamento, em uma população que antes não tinha nenhuma opção de tratamento.

Como é realizado o tratamento?

O medicamento voretigeno neparvoveque (insumo farmacêutico ativo de Luxturna®️) é de uso exclusivo hospitalar e administrado por injeção sub retiniana. É realizada uma única aplicação em cada olho com intervalo de uma semana.

 

*Artigo publicado por Fernanda Porto – Oftalmologista associada à SMO.

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